Primeiros pacientes a receber tratamento de edição de genes CRISPR continuam a prosperar: injeções

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Victoria Gray (segunda a partir da esquerda) com seus três filhos, Jamarius Wash, Jadasia Wash e Jaden Wash. Agora que o tratamento de edição de genes aliviou a dor de Gray, ela pode ser mais ativa na vida de seus filhos e espera ansiosamente pelo futuro. “Isso é realmente uma mudança de vida para mim”, diz ela.

Victoria Gray


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Victoria Gray

Victoria Gray (segunda a partir da esquerda) com seus três filhos, Jamarius Wash, Jadasia Wash e Jaden Wash. Agora que o tratamento de edição de genes aliviou a dor de Gray, ela pode ser mais ativa na vida de seus filhos e espera ansiosamente pelo futuro. “Isso é realmente uma mudança de vida para mim”, diz ela.

Victoria Gray

A última coisa que muitas pessoas querem hoje em dia é entrar em um avião. Mas mesmo uma pandemia não impediria Victoria Gray. Ela aproveitou a chance de ir para o aeroporto neste verão.

“Era uma daquelas coisas que eu estava esperando para ter a chance de fazer”, diz Gray.

Ela nunca tinha voado antes porque nasceu com a doença das células falciformes. Ela temia que a mudança de altitude pudesse desencadear uma das piores complicações da doença genética devastadora – um ataque repentino de dor terrível.

Mas Gray é a primeira pessoa nos Estados Unidos a ter sucesso tratado para um distúrbio genético com a ajuda do CRISPR, uma técnica revolucionária de edição de genes que torna muito mais fácil fazer mudanças muito precisas no DNA.

Cerca de um ano depois de receber o tratamento, ele estava funcionando tão bem que Gray se sentiu confortável voando pela primeira vez. Ela foi para Washington, DC, para visitar o marido, que estivera meses afastado da Guarda Nacional.

“Foi emocionante. Eu tinha uma janela. E pude olhar pela janela e ver as nuvens e tudo mais”, diz Gray, 35, de Forest, Miss.

Gray usou uma máscara o tempo todo para se proteger contra o coronavírus, manteve distância de outras pessoas no aeroporto e chegou feliz a Washington, DC, embora tenha medo de altura.

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“Eu não hiperventilei como pensei que faria”, diz Gray, rindo enquanto conta a aventura em uma entrevista para a NPR.

NPR teve acesso exclusivo para seguir Gray através de sua experiência desde que ela passou pelo tratamento histórico em 2 de julho de 2019. Desde a última vez que NPR fez check-in com Gray em junho, ela continuou a melhorar. Os pesquisadores estão cada vez mais confiantes de que a abordagem é segura, funciona para ela e continuará a funcionar. Além disso, eles estão ficando muito mais animados com o fato de o caso dela estar longe de ser um acaso.

Em uma reunião recente da Sociedade Americana de Hematologia, os pesquisadores relataram os últimos resultados dos primeiros 10 pacientes tratados por meio da técnica em um estudo de pesquisa, incluindo Gray, dois outros pacientes com células falciformes e sete pacientes com um distúrbio sanguíneo relacionado, talassemia beta. Os pacientes já foram acompanhados por entre três e 18 meses.

Todos os pacientes parecem ter respondido bem. Os únicos efeitos colaterais foram da intensa quimioterapia que eles tiveram que passar antes de receber bilhões de células editadas infundidas em seus corpos.

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o New England Journal of Medicine publicou online este mês o primeiro artigo de pesquisa revisado por pares do estudo, com foco em Gray e o primeiro paciente com talassemia beta que foi tratado.

“Estou muito animada para ver esses resultados”, disse Jennifer Doudna, da University of California, Berkeley, que dividiu o Prêmio Nobel este ano por seu papel no desenvolvimento do CRISPR. “Os pacientes parecem estar curados de sua doença, o que é simplesmente notável.”

Outros nove pacientes também foram tratados, de acordo com a CRISPR Therapeutics em Cambridge, Massachusetts, e a Vertex Pharmaceuticals em Boston, duas empresas que patrocinam a pesquisa. Esses indivíduos não foram seguidos por tempo suficiente para relatar quaisquer resultados, dizem as autoridades.

Mas os resultados dos primeiros 10 pacientes “representam um marco científico e médico importante”, disse o Dr. David Altshuler, diretor científico da Vertex.

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O tratamento aumentou os níveis de uma proteína no sangue dos participantes do estudo, conhecida como hemoglobina fetal. Os cientistas acreditam que a proteína está compensando a hemoglobina adulta defeituosa que seus corpos produzem devido a um defeito genético com o qual nasceram. A hemoglobina é necessária para que os glóbulos vermelhos transportem oxigênio.

As análises de amostras de células da medula óssea de Gray seis meses após receber o tratamento, e novamente seis meses depois, mostraram que as células editadas pelo gene persistiram o ano inteiro – uma indicação promissora de que a abordagem alterou permanentemente seu DNA e pode durar uma vida inteira .

“Isso nos dá grande confiança de que esta pode ser uma terapia única que pode ser uma cura para a vida”, disse Samarth Kulkari, CEO da CRISPR Therapeutics.

Gray e os outros dois pacientes com células falciformes não tiveram complicações decorrentes da doença desde o início do tratamento, incluindo ataques de dor ou hospitalizações. Gray também foi capaz de livrar-se dos poderosos analgésicos de que ela precisava na maior parte da vida.

Antes do tratamento, Gray experimentou uma média de sete episódios desse tipo por ano. Da mesma forma, os pacientes com talassemia beta não precisaram das transfusões de sangue regulares necessárias para mantê-los vivos.

“É um grande negócio porque podemos provar que podemos editar células humanas e podemos infundi-las com segurança em pacientes e isso mudou totalmente suas vidas”, disse o Dr. Haydar Frangoul do Instituto de Pesquisa Sarah Cannon em Nashville. Frangoul é o médico de Gray e está ajudando a conduzir o estudo.

Para o tratamento, os médicos removem as células-tronco da medula óssea dos pacientes e usam o CRISPR para editar um gene nas células, ativando a produção de hemoglobina fetal. Essa proteína é produzida por fetos no útero, mas geralmente desliga logo após o nascimento.

Os pacientes, então, passam por uma exaustiva rodada de quimioterapia para destruir a maior parte de sua medula óssea e dar espaço para as células editadas por genes, bilhões das quais são infundidas em seus corpos.

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“Está abrindo a porta para mostrarmos que essa terapia não pode ser usada apenas na anemia falciforme e na talassemia, mas potencialmente pode ser usada em outras doenças”, disse Frangoul.

Os médicos já começaram a tentar usar o CRISPR para tratar o câncer e restaurar a visão de pessoas cegas por uma doença genética. A esperança de experimentá-lo também para muitas outras doenças, incluindo doenças cardíacas e AIDS.

Os pesquisadores enfatizam que terão que seguir Gray e muitos outros pacientes por muito mais tempo para ter certeza de que o tratamento é seguro e continua funcionando. Mas eles estão otimistas de que isso acontecerá.

Victoria também espera.

“É incrível”, diz Gray. “É melhor do que eu poderia ter imaginado. Agora sinto que posso fazer o que quero.”

No entanto, o último ano nem sempre foi fácil para Gray. Como milhões de outros americanos, ela tem se abrigado em casa com três de seus filhos, preocupando-se em mantê-los seguros e ajudá-los a aprender em casa na maior parte do tempo.

“Estou tentando fazer as coisas que preciso fazer enquanto os vejo ao mesmo tempo, para ter certeza de que estão fazendo o que precisam fazer”, diz Gray. “Tem sido uma tarefa difícil.”

Mas ela tem conseguido fazer outras coisas que nunca tinha feito antes, como assistir aos jogos de futebol de seu filho mais velho e ver sua filha ser líder de torcida.

“Isso é realmente uma mudança de vida para mim”, diz ela. “É magnífico.”

Ela agora está ansiosa para voltar para a escola, aprender a nadar, viajar mais quando a pandemia finalmente acabar e ver seus filhos crescerem sem se preocupar com a morte de sua mãe.

“Quero vê-los se formarem no ensino médio e poder levá-los para um dormitório na faculdade. E quero estar lá para seus casamentos – tudo o que as pessoas normais fazem na vida. Eu quero ser capaz de fazer essas coisas com meus filhos “, diz ela. “Eu posso esperar agora ter netos um dia – ser uma avó.”

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